29 कोटीपेक्षा अधिक किंमतीचे औषध

सर्वात महागड्या औषधाच्या सिंगल डोसची किंमत हजारो लाखोंमध्ये नव्हे तर कोट्यावधी रुपयांमध्ये आहे. या औषधाचे नाव हेमजेनिक्स असून ते ‘हीमोफीलिया बी’ नावाच्या दुर्लभ आजाराच्या उपचारावरील रामबाण औषध आहे. हेमजेनिक्सच्या सिंगल डोसची किंमत 35 लाख डॉलर्स म्हणजेच 29 कोटी रुपयांपेक्षा अधिक आहे. या औषधाची निर्मिती अमेरिकन कंपनी यूनीक्योरने केली असून वितरणाचे अधिकार सीएसएल बेहरिंगकडे आहेत. हेमजेनिक्स एक जीन थेरपी असून ती एकदा घेतल्यावर हीमोफीलिया बी आजार बरा होत असल्याचा कंपनीचा दावा आहे.

इन्स्टीट्यूट फॉर क्लीनिकल अँड इकोनॉमिक रिह्यूने हेमजेनिक्सला सर्वात महागडे औषध मानले आहे. बाजारात उपलब्ध अन्य सिंगल डोसयुक्त जीन थेरपी औषधे म्हणजेच जाइनटेग्लो (28 लाख डॉलर्स) आणि जोल्गेंज्मा (21 लाख डॉलर्स)च्या तुलनेत हेमजेनिक्स महागडे आहे. जाइनटेग्लो बीटा थॅलेसीमियाच्या उपचारात वापरले जाते, जोल्गेंज्मा स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफीने पीडित रुग्णांना देण्यात येते.

इतके महाग का?

जीन थेरपीसाठी वापरण्यात येणाऱ्या प्रभावी औषधांच्या किमती नेहमीच अत्यंत अधिक राहिल्या आहेत. सीएसएल बेहरिंगने हेमजेनिक्सला अमेरिकेच्या प्रशासनाकडून अनुमती मिळाल्यावर याची किंमत क्लीनिकल, सामाजिक आणि आर्थिक तसेच नवोन्मेषी मूल्य पाहून निश्चित करण्यात आल्याचे सांगितले होते. ही सिंगल डोस थेरपी असल्याने या औषधाचा खर्च हीमोफीलिया बीच्या उपचारासाठी वापरण्यात येणाऱ्या इंजेक्शनपेक्षा कमी राहणार असल्याचा दावा कंपनीने केला आहे. 2020 मध्ये सीएसएल बेहरिंगने या थेरपीच्या लायसन्स आणि मार्केटिंगसाठी याचा प्रारंभिक विकासक यूनीक्योरला 45 कोटी डॉलर्स दिले होते. हीमोफीलिया बीवरील उपचार जुन्या पद्धतीने केल्यास पूर्ण जीवनात एक रुग्णाला सुमारे 2 कोटी डॉलर्स खर्च करावे लागतात. तर हेमजेनिक्सचा खर्च 35 लाख डॉलर्स आहे.

हीमोफीलिया बी

सुमारे 40 हजार जणांमागे एका व्यक्तीला ‘हीमोफीलिया बी’ आजार होतो. हा आजार महिलांच्या तुलनेत पुरुषांमध्ये अधिक प्रमाणात आढळून येतो. हीमोफीलिया दोन प्रकारचा असतो, ए आणि बी. हा आजार जेनेटिक कोडमधील गडबडीमुळे होत असतो. ऊग्णाच्या शरीरात रक्त गोठविण्यासाठी आवश्यक फॅक्टर 9 नावाचे प्रोटीन तयार होत नाही. यामुळे जीवघेण्या रक्तस्रावाचा धोका कायम राहतो. फॅक्टर 9 हे ब्लड प्लाझ्मामध्ये असते. रुग्णांना अनेक आठवड्यांपर्यंत फॅक्टर 9 ची इंजेक्शन्स घ्यावी लागतात. तर हेमेजेनिक्सची निर्मिती प्रयोगशाळेत  विषाणूच्या वापरातून केली जाते. या विषाणूतील जीन फॅक्टर 9 ची निर्मिती करत असतो. यामुळे वेगाने फॅक्टर 9 प्रोटीन तयार होते आणि जखम लवकर भरून निघते.